Скільки білка вам насправді потрібно споживати щодня, щоб залишатися здоровим?
Стаття
Дослідницькі групи, фінансовані Національним інститутом охорони здоров'я (NIH), створили універсальний набір систем доставки генів, які можуть досягати різних типів нервових клітин у головному та спинному мозку людини з винятковою точністю. Ці системи доставки є значним кроком на шляху до майбутніх точних генних методів лікування мозку, які могли б безпечно контролювати активність мозку з високою точністю. На противагу цьому, сучасні методи лікування розладів мозку здебільшого лікують лише симптоми.
Нові системи доставки переносять генетичний матеріал до головного та спинного мозку для цілеспрямованого використання певними типами клітин. Ця платформа має потенціал змінити те, як вчені можуть вивчати нейронні ланцюги. Він надає дослідникам системи доставки генів для різних видів, що використовуються в дослідженнях, без потреби в генетично модифікованих або трансгенних тваринах. Прикладами є освітлення тонких структур клітин мозку флуоресцентними білками та активація або пригнічення ланцюгів, які контролюють поведінку та пізнання.
«Думайте про цю нову платформу як про вантажівку для доставки, яка доставляє спеціалізовані генетичні пакети в певні клітинні ділянки головного та спинного мозку. За допомогою цих систем доставки ми тепер можемо отримати доступ до конкретних клітин у головному та спинному мозку та маніпулювати ними – доступ, який раніше був неможливим у таких масштабах», - Джон Нгей, директор ініціативи NIH з дослідження мозку за допомогою прогресу інноваційних нейротехнологій або ініціативи BRAIN
Нові інструменти доставки, які використовують невеликий усічений аденоасоційований вірус (AAV) для доставки ДНК до цільових клітин, можуть мати широке застосування в багатьох видах та експериментальних системах, включаючи невеликі зразки тканин, видалені під час операції на мозку людини. Системи доставки пройшли випробування або валідацію на непошкоджених живих системах, що є важливим кроком для впровадження нових інструментів для широкого використання. Нещодавно опублікований посібник включає:
В цілому, цей набір дослідницьких інструментів значно прискорить розуміння людського мозку. Важливо, що інструментарій надає доступ до конкретних типів клітин мозку в префронтальній корі, області, яка має вирішальне значення для прийняття рішень і унікальних людських рис. За допомогою інших інструментів у наборі інструментів вчені можуть краще вивчати окремі клітини та шляхи комунікації, які, як відомо, страждають при кількох неврологічних захворюваннях. До них відносяться епілептичні розлади, БАС, хвороба Паркінсона, хвороба Альцгеймера і хвороба Хантінгтона, а також різні нервово-психічні стани.
Лікування на основі AAV вже схвалено для деяких станів, таких як спінальна м'язова атрофія, для якої схвалення в 2016 році генної терапії, відомої як Zolgensma, змінило життя немовлят і маленьких дітей, які колись стикалися з важкою інвалідністю або ранньою смертю. Новий набір ресурсів доставки генів закладає основу для більш точного лікування, націленого лише на уражені клітини головного, спинного мозку або кровоносних судин мозку.
Набір інструментів доступний у дистриб'юторських центрах, включаючи Addgene, глобального постачальника інструментів для генетичних досліджень. Ця збірка публікацій пропонує дослідникам стандартні операційні процедури та посібники користувача для цих інструментів.
Робота підтримується ініціативою NIH «Дослідження мозку через просування інноваційних нейротехнологій» ® (BRAIN ® Initiative). Фінансування, виділене менш ніж чотири роки тому, запустило масштабний командний проект з розробки нових молекулярних інструментів, які могли б стати в нагоді багатьом дослідницьким лабораторіям. Armamentarium for Precision Brain Cell Access спрямований на розробку точного та відтворюваного доступу до клітин та ланцюгів в експериментальних дослідницьких моделях головного та спинного мозку. Масштабний проєкт об'єднує експертів у галузі молекулярної біології, нейронауки та штучного інтелекту (ШІ). Вісім статей з'явилися у номері журналів Neuron, Cell, Cell Reports, Cell Genomics та Cell Reports Methods.
Джерело: Національний інститут охорони здоров'я (NIH)
